医学实验室里的基础研究成果,如何以最快的速度投入临床治疗?“转化医学”正在加速这一成果转化的进程,在临床与实验室之间完成“折返跑”。
中国转化医学发展已经进入快车道。一方面,中央和地方政府对转化医学高度重视:在2016年3月召开的全国人大会议上,国务院总理李克强概述了中央政府未来五年经济计划,其中包括2016年科研经费提升到9.1%,这包括脑医学研究、遗传应用知识和大数据。新计划将大力支持转化医学创新,推动转化医学研究更加规范。另一方面,不同领域的医学研究者通过不断推动创新、跨学科合作,从转化医学中发现了改善中国医疗保健的大好势头和机遇;同时,相对美国,中国转化医学领域资金更为可观,很多研究者从海外培训回国后成立了自己的实验室。
近日,《Science》杂志记者Shawna Williams围绕“建立中国转化医学重地”这一热点话题分别对我国在国际转化医学领域颇具影响力的几位科研大师进行了专题采访,专访报道于2016年6月24日刊登在《Science》(Vol 352,Issue 6293)上。我校附属鼓楼医院孙凌云教授便是受访专家之一。
转化医学是近年来国际医学健康领域出现的新概念。旨在打破基础医学与药物研发、临床及公共卫生之间的屏障,把基础研究成果向临床治疗快速转化。
中国在转化医学领域起步较晚,但为数不多的国内研究人员一直在该领域进行不断深入地探索和研究,孙凌云教授便是其中之一。1998年底,孙教授在亚洲率先开展造血干细胞移植治疗红斑狼疮获得成功;2003年之后他带领课题组开始进行骨髓间充质干细胞移植治疗系统性红斑狼疮(SLE)的研究。2007年他又在国际上率先开展了异体骨髓间充质干细胞(MSCs)移植治疗系统性红斑狼疮患者的临床研究,取得了令人满意的效果,在骨髓和脐带间充质干细胞移植治疗系统性红斑狼疮成功的基础上,又将骨髓和脐带间充质干细胞移植用于治疗其他难治性免疫性疾病如:硬皮病、多发性硬化、肌炎、血细胞减少、克隆病等,已完成700例,居国际领先。该项目迄今已吸引了来自国家、地方、药企近1000 万美元的资助。
异基因间充质干细胞移植治疗系统性红斑狼疮填补国际空白。这些创新研究成果不仅丰富了系统红斑狼疮发病机制的基础理论,而且为难治性系统红斑狼疮及其他自身免疫病开辟了新的治疗途径,解决了部分难治性患者常规药物治疗无效、疾病进展的难题,具有重要的的科学价值和广阔的应用前景,引起国内外同行高度关注。
孙教授在采访中提到,异基因间充质干细胞移植治疗是转化医学初见成效的技术之一,未来转化医学成功地从实验室运用到临床之前必将面临各种困难和挑战,甚至失败。例如,他的团队花了七年时间进行动物研究阐释MSCs移植是否是安全的、用于移植的干细胞的最佳类型,以及正确的剂量和时间等等。未来转化医学应以转化理念为引领,精准治疗为目标,创新运用系统生物学研究方法,为提升重大疾病诊疗能力、提高人民健康水平提供重要支撑。
报道链接:http://www.sciencemag.org/careers/features/2016/06/building-translational-medicine-powerhouse-china
(医学院 科学技术处)